医药网9月22日讯 自从今年8月罕见病药物一针70万的事件再次引起社会对罕见病的关注后，国家层面也在全力为罕见病患者纾困。今年全国“两会”期间有代表提出的“关于戈谢病列入罕见病医保目录的建议”“关于建立罕见病医疗保障机制的建议”也已得到最新回复。
9月21日，针对此议案，国家医保局网站公布了对十三届全国人大三次会议第1104号建议以及第2217号建议的答复。据悉，国家医保局将着手研究建立健全罕见病患者用药保障机制，通过多渠道筹措资金，合理减轻患者负担。
国内已上市罕见病药物近八成纳入医保
2018年5月，国家卫健委等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，有业内人士将之看作是罕见病药物全面发展的新起点。
国家医保局表示，为做好罕见病患者的医疗保障工作，目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%以上和70%左右，统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群，政策范围内支付比例达50%左右。2019年大病保险起付线降为上年人均可支配收入的50%，政策范围内医疗费用支付比例提高到60%，并对贫困人口实行倾斜支付政策。
引人注意的是，2020版医保目录调整正在进行中，从已公布的文件来看，罕见病药物也是被重点关注的领域。按照国家医保局的思路，会逐步将符合条件的罕见病药纳入医保药品目录范围。
国家层面先后发布了5版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到2709个。2019年国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森等罕见病用药新增纳入目录，并通过准入谈判将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病用药纳入目录，价格大幅下降。据统计，121种罕见病治疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。
不过，目前临床上数千种罕见病，绝大部分仍面临着无药可用的窘境。这也是医保下决心要提高罕见病患者用药保障的核心动因。
罕见病药物集采或扩面？
罕见病药物有特殊性，这也造成要么无药可用，要么有药用不起的尴尬。如戈谢病特效药伊米苷酶，此前有媒体报道，年治疗费用约为300多万元。一旦停药，患者会因骨痛彻夜难眠，严重的会造成终身残疾，甚至死亡。
国家医保局表示，一方面要发挥医疗救助兜底功能。通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，进一步降低其医疗费用负担。原则上，低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。
另一方面，开展药品集中带量采购有效降低药品价格。目前，包括安立生坦在内的罕见病用药已纳入集采范围，中选价格从115.97元/片下降到20元/片。现已实现从试点到全国扩围和常态化运行，逐步将罕见病用药在内的更多品种纳入集采。同时，积极指导地方针对非过评药品及生物制剂等纳入集采。
言外之意，就是即便不纳入集采范畴，罕见病药物也要面临地方集采的考验。也就是说，除国家筹资兜底之外，以市场换价格将是罕见病药物提高可及性的另一只手。
尽管符合条件的罕见病药品已基本被纳入了基本医疗保险支付范围，并为戈谢病等罕见病贫困患者提供了医疗救助方面的解决渠道，但2019年我国城乡居民医保人均筹资仅800元左右，而庞贝病、戈谢病、SMA等罕见病用药费用达到每人每年数百万，基本医保难以承受。
从定价到准入到渠道，国家为罕见病药物开了绿灯，对高价孤儿药只要有竞争，集采也在扩大力度。只不过，大部分罕见病用药不同其他常规用药领域，即便全国带量，市场空间仍可能狭窄。
全球孤儿药市场2018年有1310亿美元的销售额，国际制药企业在罕见病布局方面逐步形成了优势领域，中国孤儿药市场也在发生变化，价格将是国内罕见病药物做大市场的核心考量因素。
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